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Ensayos clínicos y tratamientos emergentes

Biociencias neurocrinas

El propósito del Estudio Kayak es evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de un fármaco del estudio de investigación en comparación con un placebo (fármaco inactivo) como terapia complementaria en jóvenes de 2 a 21 años de edad con síndrome de encefalopatía epiléptica y del desarrollo SCN8A. (SCN8A-DEE). El estudio analiza cómo el fármaco del estudio afecta los síntomas, la calidad de vida, la gravedad de las convulsiones y la frecuencia de las convulsiones de los participantes. El estudio ahora está en pausa, pero para ver si usted o su hijo pueden calificar para participar en el estudio en el futuro, haga clic aquí

El Estudio Kayak está reclutando en 2 oleadas. El primer grupo se llama cohorte centinela y ya ha sido reclutado. Estas primeras 8 personas fueron reclutadas e inscritas en el estudio a través de sitios en los Estados Unidos. Los datos de estas primeras 8 personas están siendo analizados por un comité de revisión de datos independiente y una vez que estén satisfechos con la seguridad y tolerabilidad del fármaco del estudio y se realicen los ajustes necesarios, comenzará el reclutamiento de hasta otras 52 personas con SCN8A-DEE. . El reclutamiento de esta cohorte principal probablemente comenzará a mediados de finales de 2023 a nivel global en sitios de EE. UU., Australia, Bélgica, Canadá, República Checa, Dinamarca, Francia, Alemania, Italia, Países Bajos, Polonia, Portugal, España y Estados Unidos. Reino.

Medicina de precisión Praxis

En enero de 2022, Praxis publicó un artículo con datos preclínicos sobre PRAX-562, un bloqueador persistente de los canales de sodio actual que está en desarrollo para tratar una variedad de encefalopatías epilépticas y del desarrollo (EED), incluido SCN8A-DEE.

La Estudio EMBOLD ¡Ya está inscribiendo participantes! 

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Reclutamiento cerrado – El estudio del PACÍFICO

El estudio PACIFIC es un ensayo clínico que evalúa a participantes con DEE. Los objetivos principales del estudio son evaluar la seguridad y tolerabilidad de un fármaco del estudio en investigación. El estudio PACIFIC también está diseñado para examinar los cambios en la frecuencia de las convulsiones durante el período de tratamiento de 90 días. El estudio planea inscribir a aproximadamente 50 participantes con una variedad de convulsiones resistentes al tratamiento que entran en la categoría de EDE. Participarán aproximadamente 35 sitios de estudio en los Estados Unidos y Australia.

¿Cómo funcionan los ensayos clínicos?