Ensayos clínicos y tratamientos emergentes
Medicina de precisión Praxis
En enero de 2022, Praxis publicó un artículo con datos preclínicos sobre PRAX-562, un bloqueador persistente de los canales de sodio actual que está en desarrollo para tratar una variedad de encefalopatías epilépticas y del desarrollo (EED), incluido SCN8A-DEE.
El Estudio EMBOLD ¡Ya está inscribiendo participantes!
Biociencias neurocrinas
El objetivo del estudio Kayak es evaluar la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad de un fármaco en investigación en comparación con un placebo (fármaco inactivo) como terapia complementaria en jóvenes de 2 a 21 años de edad con encefalopatía epiléptica y del desarrollo SCN8A (SCN8A-DEE). El ensayo evalúa cómo el fármaco en estudio afecta los síntomas, la calidad de vida, la gravedad y la frecuencia de las convulsiones de los participantes.
El reclutamiento de la próxima cohorte se implementará a nivel global en sitios en todo Estados Unidos, Australia, Bélgica, Canadá, República Checa, Dinamarca, Francia, Alemania, Italia, Países Bajos, Polonia, Portugal, España y el Reino Unido.
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Reclutamiento cerrado – El estudio del PACÍFICO
El estudio PACIFIC es un ensayo clínico que evalúa a participantes con DEE. Los objetivos principales del estudio son evaluar la seguridad y tolerabilidad de un fármaco del estudio en investigación. El estudio PACIFIC también está diseñado para examinar los cambios en la frecuencia de las convulsiones durante el período de tratamiento de 90 días. El estudio planea inscribir a aproximadamente 50 participantes con una variedad de convulsiones resistentes al tratamiento que entran en la categoría de EDE. Participarán aproximadamente 35 sitios de estudio en los Estados Unidos y Australia.
