Essais cliniques et traitements émergents

Médecine de précision Praxis
En janvier 2022, Praxis a publié un article avec des données précliniques sur PRAX-562, un inhibiteur persistant des canaux sodiques en cours de développement pour traiter une gamme d'encéphalopathies développementales et épileptiques (DEE), notamment SCN8A-DEE.
Notre Étude EMBOLD est en train d'inscrire des participants !
Biosciences neurocrines
L'objectif de l'étude Kayak est d'évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérance d'un médicament expérimental par rapport à un placebo (médicament inactif) en tant que traitement d'appoint chez les jeunes de 2 à 21 ans atteints d'encéphalopathie épileptique et développementale SCN8A (SCN8A-DEE). L'essai évalue l'effet du médicament expérimental sur les symptômes des participants, leur qualité de vie, la gravité des crises et la fréquence des crises.
L'étude Kayak est actuellement en pause d'inscription prévue afin d'examiner les données de sécurité et de tolérance des 8 premiers participants inscrits. Sur la base de ces données, nous sommes en train de mettre en œuvre des changements dans l'ensemble de l'essai. Une fois qu'une date de réouverture des inscriptions aura été fixée, nous la publierons sur le site Web.
Veuillez remplir le bref questionnaire en ligne si vous souhaitez manifester votre intérêt pour l'essai une fois que les inscriptions rouvriront. Ce questionnaire permettra de déterminer si vous ou votre enfant pouvez être admissible à l'essai. Si le questionnaire indique que vous ou votre enfant pouvez être admissible, vous serez mis en relation avec un site d'essai une fois les inscriptions rouvertes.
Veuillez noter que vous ne recevrez peut-être pas de nouvelles du site d’essai avant la réouverture des inscriptions.
Le recrutement de la prochaine cohorte sera déployé à l'échelle mondiale sur des sites aux États-Unis, en Australie, en Belgique, au Canada, en République tchèque, au Danemark, en France, en Allemagne, en Italie, aux Pays-Bas, en Pologne, au Portugal, en Espagne et au Royaume-Uni.
Produits pharmaceutiques Longboard
Recrutement clôturé – L'étude PACIFIQUE
L'étude PACIFIC est un essai clinique évaluant les participants atteints de DEE. Les principaux objectifs de l'étude sont d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité d'un médicament à l'étude expérimental. L'étude PACIFIC vise également à examiner l'évolution de la fréquence des crises au cours de la période de traitement de 90 jours. L'étude prévoit d'inscrire environ 50 participants présentant une variété de crises résistantes au traitement qui entrent dans la catégorie des DEE. Environ 35 sites d'étude aux États-Unis et en Australie y participeront.