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Essais cliniques et traitements émergents

Biosciences neurocrines

Le but de l'étude Kayak est d'évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité d'un médicament à l'étude expérimental par rapport à un placebo (médicament inactif) comme traitement d'appoint chez les jeunes de 2 à 21 ans atteints du syndrome d'encéphalopathie développementale et épileptique SCN8A. (SCN8A-DEE). L'étude examine comment le médicament à l'étude affecte les symptômes, la qualité de vie, la gravité des crises et la fréquence des crises. L'étude est maintenant suspendue, mais pour voir si vous ou votre enfant pouvez être admissible à une future participation à l'étude, Découvrez

L'Etude Kayak recrute en 2 vagues. Le premier groupe est appelé la cohorte sentinelle, qui a déjà été recrutée. Ces 8 premières personnes ont été recrutées et inscrites à l'étude via des sites aux États-Unis. Les données de ces 8 premières personnes sont actuellement analysées par un comité d'examen des données indépendant et une fois qu'elles seront satisfaites de l'innocuité et de la tolérabilité du médicament à l'étude et que tous les ajustements nécessaires auront été effectués, le recrutement commencera pour un maximum de 52 personnes atteintes de SCN8A-DEE. . Le recrutement de cette cohorte principale commencera probablement mi-fin 2023 à l'échelle mondiale sur des sites aux États-Unis, en Australie, en Belgique, au Canada, en République tchèque, au Danemark, en France, en Allemagne, en Italie, aux Pays-Bas, en Pologne, au Portugal, en Espagne et aux États-Unis. Royaume.

Médecine de précision Praxis

En janvier 2022, Praxis a publié un article avec des données précliniques sur PRAX-562, un inhibiteur persistant des canaux sodiques en cours de développement pour traiter une gamme d'encéphalopathies développementales et épileptiques (DEE), notamment SCN8A-DEE.

Le plus Étude EMBOLD est en train d'inscrire des participants ! 

Produits pharmaceutiques Longboard

Recrutement clôturé – L'étude PACIFIQUE

L'étude PACIFIC est un essai clinique évaluant les participants atteints de DEE. Les principaux objectifs de l'étude sont d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité d'un médicament à l'étude expérimental. L'étude PACIFIC vise également à examiner l'évolution de la fréquence des crises au cours de la période de traitement de 90 jours. L'étude prévoit d'inscrire environ 50 participants présentant une variété de crises résistantes au traitement qui entrent dans la catégorie des DEE. Environ 35 sites d'étude aux États-Unis et en Australie y participeront.

Comment fonctionnent les essais cliniques ?