Essais cliniques et traitements émergents

Médecine de précision Praxis

En janvier 2022, Praxis a publié un article avec des données précliniques sur PRAX-562, un inhibiteur persistant des canaux sodiques en cours de développement pour traiter une gamme d'encéphalopathies développementales et épileptiques (DEE), notamment SCN8A-DEE.

Notre Étude EMBOLD est en train d'inscrire des participants ! 

Biosciences neurocrines

L'objectif de l'étude Kayak est d'évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérance d'un médicament expérimental par rapport à un placebo (médicament inactif) en tant que traitement d'appoint chez les jeunes de 2 à 21 ans atteints d'encéphalopathie épileptique et développementale SCN8A (SCN8A-DEE). L'essai évalue l'effet du médicament expérimental sur les symptômes des participants, leur qualité de vie, la gravité des crises et la fréquence des crises. 

Le recrutement de la prochaine cohorte sera déployé à l'échelle mondiale sur des sites aux États-Unis, en Australie, en Belgique, au Canada, en République tchèque, au Danemark, en France, en Allemagne, en Italie, aux Pays-Bas, en Pologne, au Portugal, en Espagne et au Royaume-Uni.

Produits pharmaceutiques Longboard

Recrutement clôturé – L'étude PACIFIQUE

L'étude PACIFIC est un essai clinique évaluant les participants atteints de DEE. Les principaux objectifs de l'étude sont d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité d'un médicament à l'étude expérimental. L'étude PACIFIC vise également à examiner l'évolution de la fréquence des crises au cours de la période de traitement de 90 jours. L'étude prévoit d'inscrire environ 50 participants présentant une variété de crises résistantes au traitement qui entrent dans la catégorie des DEE. Environ 35 sites d'étude aux États-Unis et en Australie y participeront.

Comment fonctionnent les essais cliniques ?