Međunarodni logotip saveza SCN8A

Klinička ispitivanja i novi tretmani

Neurokrine bioznanosti

Svrha Kayak studije je procijeniti učinkovitost, sigurnost i podnošljivost ispitivanog lijeka u usporedbi s placebom (neaktivnim lijekom) kao dodatnu terapiju kod mladih ljudi u dobi od 2 do 21 godine sa sindromom razvojne SCN8A i epileptičke encefalopatije (SCN8A-DEE). Studija proučava kako ispitivani lijek utječe na simptome sudionika, kvalitetu života, ozbiljnost napadaja i učestalost napadaja. Studija je sada pauzirana, ali da vidimo hoćete li se vi ili vaše dijete kvalificirati za buduće sudjelovanje u studiji, kliknite ovdje

Kayak Study zapošljava u 2 vala. Prva grupa se zove stražarska kohorta, koja je već regrutirana. Tih prvih 8 ljudi regrutirano je i uključeno u studiju putem stranica u Sjedinjenim Državama. Podatke od ovih prvih 8 osoba sada analizira neovisno povjerenstvo za pregled podataka i nakon što budu zadovoljni sigurnošću i podnošljivošću ispitivanog lijeka te se izvrše sve potrebne prilagodbe, započet će zapošljavanje do još 52 osobe sa SCN8A-DEE . Zapošljavanje ove glavne kohorte vjerojatno će započeti sredinom ili krajem 2023. na globalnoj razini na mjestima diljem SAD-a, Australije, Belgije, Kanade, Češke, Danske, Francuske, Njemačke, Italije, Nizozemske, Poljske, Portugala, Španjolske i Sjedinjenih Država Kraljevstvo.

Praxis Precizna medicina

Praxis je u siječnju 2022. objavio a rad s pretkliničkim podacima o PRAX-562, postojani trenutni blokator natrijevih kanala koji je u razvoju za liječenje niza razvojnih i epileptičkih encefalopatija (DEE), uključujući SCN8A-DEE.

Korištenje električnih romobila ističe Studija EMBOLD upisuje sudionike! 

Longboard Pharmaceuticals

Zapošljavanje zatvoreno – Studija PACIFIC

Studija PACIFIC kliničko je ispitivanje koje procjenjuje sudionike s DEE. Primarni ciljevi studije su procijeniti sigurnost i podnošljivost ispitivanog lijeka. Studija PACIFIC također je osmišljena da ispita promjene u učestalosti napadaja tijekom 90-dnevnog razdoblja liječenja. Studija planira uključiti otprilike 50 sudionika s različitim napadima otpornim na liječenje koji spadaju u kategoriju DEE-a. Sudjelovat će otprilike 35 studijskih mjesta u Sjedinjenim Državama i Australiji.

Kako funkcioniraju klinička ispitivanja?