Logo-ul Alianței Internaționale SCN8A

Studii clinice și tratamente emergente

Biosciences neurocrine

Scopul studiului Kayak este de a evalua eficacitatea, siguranța și tolerabilitatea unui medicament din studiu investigațional în comparație cu un placebo (medicament inactiv) ca terapie suplimentară la tinerii cu vârsta cuprinsă între 2 și 21 de ani cu sindrom de encefalopatie epileptică și de dezvoltare SCN8A. (SCN8A-DEE). Studiul analizează modul în care medicamentul de studiu afectează simptomele participanților, calitatea vieții, severitatea convulsiilor și frecvența convulsiilor. Studiul este acum întrerupt, dar pentru a vedea dacă dumneavoastră sau copilul dumneavoastră vă puteți califica pentru participarea la studii viitoare, click aici

Studiul Kayak recrutează în 2 valuri. Primul grup se numește cohorta santinelă, care a fost deja recrutată. Acești primi 8 oameni au fost recrutați și înscriși în studiu prin intermediul site-urilor din Statele Unite. Datele de la aceste prime 8 persoane sunt acum analizate de un comitet independent de analiză a datelor și, odată ce aceștia sunt mulțumiți de siguranța și tolerabilitatea medicamentului de studiu și sunt făcute orice ajustări necesare, recrutarea va începe pentru până la încă 52 de persoane cu SCN8A-DEE. . Recrutarea acestei cohorte principale va începe probabil la mijlocul lui 2023, la nivel global, pe site-uri din SUA, Australia, Belgia, Canada, Republica Cehă, Danemarca, Franța, Germania, Italia, Țările de Jos, Polonia, Portugalia, Spania și Statele Unite. Regatul.

Medicina de precizie Praxis

În ianuarie 2022, Praxis a publicat a lucrare cu date preclinice despre PRAX-562, un blocant curent persistent al canalelor de sodiu care este în curs de dezvoltare pentru a trata o serie de encefalopatii de dezvoltare și epileptice (DEE), inclusiv SCN8A-DEE.

Studiu EMBOLD acum înscrie participanți! 

Longboard Pharmaceuticals

Recrutare închisă – Studiul PACIFIC

Studiul PACIFIC este un studiu clinic care evaluează participanții cu DEE. Obiectivele principale ale studiului sunt de a evalua siguranța și tolerabilitatea unui medicament de studiu experimental. Studiul PACIFIC este, de asemenea, conceput pentru a examina modificarea frecvenței crizelor pe parcursul perioadei de tratament de 90 de zile. Studiul intenționează să înscrie aproximativ 50 de participanți cu o varietate de convulsii rezistente la tratament, care se încadrează în categoria DEE. Vor participa aproximativ 35 de locuri de studiu din Statele Unite și Australia.

Cum funcționează studiile clinice?