Logo medzinárodnej aliancie SCN8A

Klinické skúšky a nové spôsoby liečby

Neurokrinná biologická veda

Účelom kajakovej štúdie je zhodnotiť účinnosť, bezpečnosť a znášanlivosť skúšaného skúšaného lieku v porovnaní s placebom (neaktívnym liekom) ako prídavnej terapie u mladých ľudí vo veku 2 až 21 rokov s vývojovým syndrómom SCN8A a epileptickou encefalopatiou (SCN8A-DEE). Štúdia sa zaoberá tým, ako skúmaný liek ovplyvňuje symptómy účastníkov, kvalitu života, závažnosť záchvatov a frekvenciu záchvatov. Štúdia je teraz pozastavená, ale aby ste zistili, či sa vy alebo vaše dieťa môžete kvalifikovať na budúcu účasť na štúdii, kliknite tu

Kajaková štúdia prebieha nábor v 2 vlnách. Prvá skupina sa nazýva sentinelová kohorta, ktorá už bola naverbovaná. Týchto prvých 8 ľudí bolo prijatých a zaradených do štúdie prostredníctvom stránok v Spojených štátoch. Údaje od týchto prvých 8 ľudí teraz analyzuje nezávislá komisia na preskúmanie údajov a keď budú spokojní s bezpečnosťou a znášanlivosťou skúšaného lieku a vykonajú sa všetky potrebné úpravy, začne sa nábor až pre ďalších 52 ľudí s SCN8A-DEE. . Nábor tejto hlavnej kohorty sa pravdepodobne začne v polovici roka 2023 na globálnej úrovni na miestach po celých USA, Austrálii, Belgicku, Kanade, Českej republike, Dánsku, Francúzsku, Nemecku, Taliansku, Holandsku, Poľsku, Portugalsku, Španielsku a Spojených štátoch. Kráľovstvo.

Praxis Precision Medicine

V januári 2022 Praxis publikoval a papier s predklinickými údajmi o PRAX-562, pretrvávajúci súčasný blokátor sodíkových kanálov, ktorý je vo vývoji na liečbu radu vývojových a epileptických encefalopatií (DEE), vrátane SCN8A-DEE.

Štúdia EMBOLD práve registruje účastníkov! 

Longboard Pharmaceuticals

Nábor uzavretý – Štúdia PACIFIC

Štúdia PACIFIC je klinická štúdia hodnotiaca účastníkov s DEE. Primárnymi cieľmi štúdie je posúdiť bezpečnosť a znášanlivosť skúšaného skúšaného lieku. Štúdia PACIFIC je tiež navrhnutá tak, aby preskúmala zmenu frekvencie záchvatov počas 90-dňového obdobia liečby. Štúdia plánuje zapísať približne 50 účastníkov s rôznymi záchvatmi rezistentnými na liečbu, ktoré spadajú do kategórie DEE. Zúčastní sa približne 35 študijných miest v Spojených štátoch a Austrálii.

Ako fungujú klinické skúšky?